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非病毒载体基因疗法遇重挫明星公司股价遭腰斩
发布时间:2021-12-19 02:10:43 来源:亚博188 作者:亚博88

  美东工夫 12 月 14 日,美国改进型基因疗法公司 Generation Bio(NASDAQ: GBIO)发表了其血友病 A 项主意最新动物试验数据,该疗法正在幼鼠中结果明显,然而正在山公模子中险些没阐发什么结果。也便是说早期临床前幼鼠试验数据未能正在非人灵长类动物(NHP)山公身上重现。

  最新试验数据显示,正在幼鼠钻研中,2.0 mg/kg 给药剂量下,该候选药可诱导疾病幼鼠表达的凝血因子 VIII 峰值为寻常体内的 205%;而正在候选药打针到山公体内时,凝血因子 VIII 峰值低落为 2%。这一试验数据,远低于罕见病基因疗法公司 BioMarin 获批的 valoctocogene roxaparvovec,该疗法正在给药一年后正在体内的表达为 60%。

  这一试验数据也推迟了这款候选疗法进入临床试验的原定宗旨。Generation Bio 原来心愿基于山公试验数据,正在 2022 年促进这一疗法获取 FDA 同意进入临床。现正在看来,2022 年进入临床险些不太实际。

  音讯一出,Generation Bio 的股价一齐下跌,最高跌幅超 55%,总市值几近腰斩。

  Generation Bio 是一家非病毒载体基因疗法新锐,聚焦于罕见遗传疾病、流行症等。2020 年 11 月,凯旋上岸纳斯达克,当时募资 2.3 亿美元,市值约为 10 亿美元。

  官方传播,其正正在欺骗一种新型细胞靶向脂质纳米颗粒(ctLNP)包裹着关闭 DNA(ceDNA)递送基因片断,开辟非病毒载体基因疗法。按照该公司披露的音讯,ceDNA 的容量约为 AAV 的三倍,不妨将大基因片断乃至多个基因靶向特定细胞。

  上文提到针对血友病 A 的基因疗法就出自于该平台,这是 Generation Bio 研发的一种新型基因疗法,不妨通过更正基因突变,调换凝血因子 VIII 缺乏的题目,从而防卫出血事宜。

  血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,可分为血友病 A 和血友病 B 两种。个中,血友病 A 是因为基因突变导致凝血因子 VIII 缺乏激励,约占悉数血友病患者的 80%。这种疾病首要表示为闭节、肌肉和深部结构出血,常见的疗养办法是按期打针所缺乏的凝血因子。然而,血友病目前尚无有用的治愈手腕,于是,新疗法的研发依旧备受盼望。

  可是,正在血友病 A 上的故障并不会抹杀 Generation Bio 正在该规模的步调。Generation Bio 内部商量从新挑选候选药物,估计将正在 2022 年告示其管线更新宗旨,并解释来日初度提交 IND 的工夫。

  据表媒报道,Generation Bio 宗旨进一步优化候选药,将正在幼鼠上侦察到的疗养结果转化到非人灵长类动物上。

  Generation Bio 正在一份文献中显示,比起表达秤谌题目,闭头是咱们正在差此表山公身上看到了这种基因疗法正在和平性和有用性方面的差别结果。同时凝血因子 VIII 正在表达和耐受性上的表示越过预期。

  今岁首,该公司发表了两项临床前数据,正在给药剂量为 2.0 mg/kg, 凝血因子 VIII 的均匀表达为寻常值的 23%。同时还阐明正在非人灵长类动物。

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